Rett Syndrome Association of Massachusetts y Rettsyndrome.org continuar su asociación

Rett Syndrome Association socios de Massachusetts con Rettsyndrome.org para apoyar ensayo clínico en curso de IGF-1 para el tratamiento del síndrome de Rett

Fundación Internacional de Síndrome de Rett

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Crédito: Rett Syndrome Association of Massachusetts

Cincinnati, OH (12 de agosto, 2015) – La Asociación del Síndrome de Rett de Massachusetts (RSAM) y Rettsyndrome.org anuncian hoy su renovado compromiso de trabajar juntos para derrotar el síndrome de Rett. Una generosa donación de $ 85,000 RSAM apoyará un ensayo clínico en curso para Rettsyndrome.org en el Hospital Infantil de Boston (BCH). El juicio está financiado por una subvención Rettsyndrome.org ÁNGEL (Avanzado neuroterapéutico Beca de Excelencia) con el Dr. Walter Kaufmann para una fase 2b estudio clínico de IGF-1 (mescaserim) para el tratamiento del síndrome de Rett y el desarrollo de nuevos biomarcadores específicos de Rett la función cortical y autonómica.

Rajat Shah, Presidente de la Junta de Rettsyndrome.org, comentó: “La asociación entre Rettsyndrome.org y la Asociación Síndrome de Rett de Massachusetts ha sido fuerte durante muchos años. Estamos muy agradecidos por su continuo apoyo y sobre todo por su compromiso con el estudio clínico de fase 2b de IGF-1. Trabajando juntos nos permitirá ser más eficaces para llegar a nuestro objetivo común, el desarrollo de tratamientos para nuestros hijos más rápido “.

Este año Rettsyndrome.org aprobó la extensión de la concesión del ángel a BCH y el Dr. Kaufmann con una financiación adicional de $ 439.000 aprobados para el año fiscal 2015. El estudio de extensión fue recomendada por la Administración de Alimentos y Drogas (FDA). La sugerencia de la FDA es que los sujetos adicionales, así como un sitio de pruebas adicionales son necesarias para hacer de este un ensayo fundamental que demostrará la eficacia. Si IGF-1 se muestra eficaz en un ensayo fundamental, tenemos una mejor caso de obtener una aprobación del fármaco para una nueva indicación, en este caso, el IGF-1 para el tratamiento del síndrome de Rett. La recomendación de la FDA fue bien recibido, y BCH y el Dr. Kaufmann están trabajando para abrir el segundo sitio en Greenwood Genetic Center, donde el Dr. Kaufmann se moverá a finales de este año. BCH y el Dr. Scott Pomeroy, Presidente del Departamento de Neurología, continuarán el ensayo clínico y aceptar temas adicionales para el estudio. Rettsyndrome.org y RSAM apoyan BCH y su liderazgo a lo largo de la próxima transición y la esperanza de que el juicio será fundamental para el síndrome de Rett.

Jane Joyce, en nombre de la Asociación Síndrome de Rett de Massachusetts, dijo: “Estamos más que agradecidos a la RSAM 2015 corredores del maratón de Boston Equipo de Rett. A pesar de que nuestro equipo era mucho más pequeña de este año con sólo ocho corredores, nuestros atletas por encima y más allá en sus esfuerzos de recaudación de fondos! No sólo los corredores soportar meses de entrenamiento en uno de los climas más nieve jamás visto en Boston, dejaron piedra sin remover en su búsqueda para recaudar fondos y crear conciencia para la investigación del síndrome de Rett. Estamos muy agradecidos por su dedicación y apoyo. RSAM se complace en ser capaz de seguir financiando la prometedora IGF-1 ensayo en el Hospital Infantil de Boston y de continuar nuestra relación con Rettsyndrome.org. “

Cualquier persona que desee unirse a los corredores del maratón de Boston 2016 Equipo de Rett debe ponerse en contacto con Jane Joyce atjane.joyce@comcast.net.

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