Investigación síndrome de Down desenreda posibilidades terapéuticas para la enfermedad de Alzheimer

Universidad de California – San Diego

IMAGEN: Esta es Michael Rafii, MD, Ph.D., Universidad de California en San Diego Health.view más

Crédito: UC San Diego Health

Más de cinco millones de estadounidenses viven con la enfermedad de Alzheimer (EA). De ellos, 400.000 tienen también el síndrome de Down. Ambos grupos tienen cerebros de aspecto similar con niveles más altos de la proteína beta amiloide. De hecho, los pacientes con síndrome de Down desarrollan la proteína anormal al doble de velocidad. Los resultados de un estudio piloto, publicado en la edición de septiembre ofFrontiers en Behavioral Neuroscience, confirma el papel patogénico de beta amiloide en la demencia como se ve tanto en la EA y síndrome de Down.

“Las personas con síndrome de Down representan la mayor población mundial de la enfermedad de Alzheimer predeterminado. Mediante el estudio de estos individuos, podemos desarrollar una visión de cómo la enfermedad de Alzheimer progresa de forma natural y los posibles objetivos farmacológicos “, dijo el investigador principal Michael Rafii, MD, PhD, profesor asistente de neurociencias y el período considerado co-director del estudio cooperativo de la enfermedad de Alzheimer (ADCS) a UC San Diego.

El estudio de 3 años, llamado el Síndrome de Down Iniciativa de biomarcadores (DSBI), involucrado doce participantes entre las edades de 30 y 60 años con síndrome de Down, para estudiar su proceso de envejecimiento. El estudio se centró en la rapidez con placas de proteína desarrollado, en qué parte del cerebro que se encuentran y los efectos de las placas en la cognición. Para cuantificar cómo estaba presente en el cerebro mucho amiloide, el estudio incluyó una amplia neuroimagen como la resonancia magnética volumétrica, el amiloide PET, PET con FDG, y la imagen de la retina amiloide.

“Este estudio muestra algunos de los cambios de biomarcadores de la enfermedad de Alzheimer antigua que se conoce en los adultos con síndrome de Down y subraya la necesidad de estudios adicionales”, dijo Rafii. “Este estudio será el escenario para el primer ensayo clínico de terapia amiloide anti-beta en el tratamiento preclínico de la enfermedad de Alzheimer en los adultos con síndrome de Down”.

AD se cree que se produce a partir de la acumulación tóxica de amiloide beta. Hay muchas formas de AD que se heredan genéticamente, incluyendo el síndrome de Down. Las personas con síndrome de Down tienen una copia extra del cromosoma 21, donde el gen de la producción de la proteína beta-amiloide reside.

El ADCS fue fundada por el fallecido Leon Thal, MD, un líder mundial en la investigación de Alzheimer, para promover el descubrimiento, desarrollo y pruebas de nuevos fármacos para el tratamiento de la EA. Es parte de un esfuerzo de investigación y tratamiento de la EA más grande en UC San Diego, que incluye Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer Shiley-Marcos, bajo la dirección de Douglas Galasko, MD, y Edward Koo, MD, y los trastornos de la memoria Clínica, dirigido por Rafii.

Los estudios de EA y otros trastornos neurodegenerativos en UC San Diego son parte de la fuerza clínico y banco del sistema UC. En los últimos cinco años, más de 130 investigadores de la UC han llevado a cabo 350 proyectos de investigación en el campo de AD, que reciben más o menos $ 339 millones en apoyo financiero para la investigación básica y ensayos clínicos.

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