comienza primer ensayo clínico del tratamiento de la retinitis pigmentosa basada en células madre

Los participantes se buscan para estudio de seguridad en el uso de la retina progenitores en el ojo

Universidad de California – Irvine

IMAGEN: “Estamos encantados de estar en movimiento a la clínica después de muchos años de investigación de laboratorio,” de la UCI el Dr. Henry Klassen said.view más

Crédito: Steve ?YLIUS / UCI

Irvine, California, 12 de agosto, el año 2015 -. Los participantes están siendo inscrito en el primer ensayo clínico que prueba el uso de células progenitoras de la retina para tratar la retinitis pigmentosa, informó el director del proyecto Dr. Henry Klassen del Instituto de la UCI Gavin Herbert Ojo y Sue & Bill Gross de la célula Centro de Investigación del tallo. El producto de la investigación de células madre en la UCI, estos retina progenitores son similares a las células madre en cuanto a las posibles propiedades regenerativas, pero son específicos de la retina.

Hasta la fecha, cuatro participantes con RP – todo con discapacidad visual a causa de la enfermedad degenerativa – han recibido inyecciones de células, ya sea en el Instituto Oftalmológico Herbert Gavin en Irvine o al vítreo Retina Associates en Los Angeles. Este esfuerzo se realiza en conjunto con el Instituto de California para la nueva red Clínica Alfa de Células Madre de la medicina regenerativa, de los cuales UCI es miembro fundador.

“Estamos encantados de estar en movimiento a la clínica después de muchos años de investigación de laboratorio”, dijo Klassen.

La retinitis pigmentosa es una enfermedad genética rara asociada a la pérdida progresiva de los fotorreceptores de la retina (conos, luego conos), lo que resulta en ceguera nocturna, visión de túnel y, en última instancia, la discapacidad visual severa y ceguera. No hay tratamiento actual de la peste bovina, que se considera una enfermedad “huérfana” por la Administración de Alimentos y Drogas, lo que confiere ventajas en cuanto a la vía de reglamentación necesaria para la aprobación de medicamentos.

La fase de ensayo abierto de I / IIa está diseñado para evaluar la seguridad de las células progenitoras de la retina se inyecta en la cavidad vítrea a dos niveles diferentes de dosis en pacientes con la fase tardía de RP. La matrícula total será de 16 pacientes – hasta las 12 de la UCI – todos los cuales recibirán una inyección única de células en el ojo peor de ver bajo anestesia tópica. No se utiliza ninguna inmunosupresión sistémica. Los participantes serán seguidos durante 12 meses; serán monitoreados los parámetros de seguridad y eficacia.

Esta primera de su tipo de tratamiento basado en células madre para la RP fue creado por Klassen y el Dr. Jing Yang, quien co-fundó jCyte para patrocinar el desarrollo de la terapia de investigación, que está destinada a preservar la visión al intervenir en un momento degeneración de fotorreceptores en la retina del paciente pueden ser protegidos y potencialmente reactivadas, en comparación con el reto más extremo de reemplazar células perdidas.

El inicio de este ensayo clínico representa la culminación de un proyecto de investigación que se remonta a más de una década – un proyecto, de acuerdo con Klassen, acelerado por el apoyo de la agencia de células madre del estado, el Instituto de Medicina Regenerativa de California, formada en 2004, cuando los votantes aprobaron La Propuesta 71. CIRM concedió el equipo $ 17 millones para la fase actual del proyecto.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *