California Iniciativa para la Promoción de la Medicina de precisión anuncia primeros premios de proyectos

Proyectos para tratar el cáncer pediátrico y rápidamente diagnosticar infecciones agudas

Universidad de California – San Francisco

Dos proyectos de demostración que tienen como objetivo producir resultados rápidos para pacientes han sido seleccionados por la nueva Iniciativa de California para el Avance de Medicina de precisión, un esfuerzo público-privado puesto en marcha por el gobernador Edmund G. Brown Jr. La iniciativa está organizada por la Universidad de California en San Francisco, en conjunción con la Universidad de California de la Salud, que comprende la Universidad de cinco centros médicos de California.

Ambos proyectos suponen amplios colaboraciones dentro del sistema de la UC y con otros centros académicos médicos en California, así como los defensores de los pacientes y las compañías de Silicon Valley y la industria biotecnológica. Ellos fueron seleccionados por un panel de expertos de un grupo altamente competitivo de las propuestas presentadas por los equipos de colaboración de todo el estado.

Una de las propuestas ganadoras aprovechará grandes bioinformática de datos para ayudar a los médicos a identificar tratamientos eficaces para los niños de California con cáncer que no responden a las terapias estándar. El otro será permitir la detección de todos los patógenos conocidos con una sola prueba de secuenciación de ADN, para el diagnóstico de infecciones agudas en pacientes hospitalizados.

“Ambos proyectos están desarrollando nuevas e interesantes herramientas que prometen ofrecer pruebas y terapias de medicina de precisión a los pacientes dentro de un plazo muy corto, tan pronto como 18 meses a dos años”, dijo Atul Butte, MD, PhD, que dirige el Instituto de UCSF computacionales Ciencias de la Salud y se dirige la iniciativa de la medicina de precisión. “Esperamos que el éxito de estos dos primeros proyectos inspire a otros a apoyar esta iniciativa, por lo que podemos financiar proyectos de medicina de precisión prometedores adicionales para ayudar a los pacientes.”

Un equipo dirigido por David Haussler, PhD, profesor de ingeniería biomolecular de la Universidad de California en Santa Cruz, y Theodore Goldstein, PhD, un investigador asociado en la Universidad de California en Santa Cruz, se desarrollará un sistema de seguridad de red basada en Internet para que coincida con terapias contra el cáncer a los niños individuales basadas en las características genéticas de sus tumores. El cáncer de California Kids Comparación permitirá a los médicos para ordenar a través de un grupo mucho mayor de datos genéticos que ha sido previamente disponible, incluidos los datos de secuenciación del tumor de los niños a través de California y en todo el mundo, así como de los adultos. También permitirá a los pacientes, sus abogados, médicos e investigadores para cargar, analizar y comunicar la información genómica y los datos asociados a través MedBook, una plataforma de medios sociales que mantiene la privacidad y la seguridad de los datos de los pacientes.

El proyecto incluye investigadores de la Universidad de California en Irvine, UCSF y la Universidad de Stanford, así como la Universidad del Sur de California, el Pacífico Pediátrica Neuro-Oncología del Consorcio, incluyendo UCLA y la UCSD, UC Davis, Instituto de Cáncer de Hyundai en el Hospital de Niños del Condado de Orange, el Hospital de Niños Filadelfia y el Instituto de Investigación Genómica traslacional.

El equipo incluye a los socios de la industria como NuMedii, Cisco y DNAnexus. Y se basa en el Proyecto de Cáncer de California en Santa Cruz Casa del árbol de la niñez, que permite el análisis combinado de los conjuntos de datos genómicos para adultos y pediátricos de cáncer, incluyendo los generados por las iniciativas de genómica tumorales del Instituto Nacional del Cáncer, así como ensayos clínicos pediátricos de secuenciación.

“Nuestro objetivo es simple: Cada niño en California con cáncer que necesita una segunda oportunidad, debería tener una segunda oportunidad”, dijo Haussler. “En la actualidad, muchos niños no están recibiendo el máximo provecho de análisis genómico completa de sus tumores. Si el tratamiento estándar no cura un niño con cáncer, entonces tenemos que estar haciendo todo lo que posiblemente podemos utilizar el análisis genómico para llegar a una terapia alternativa “.

El esfuerzo requiere la colaboración entre pacientes, familiares, médicos, abogados, investigadores y empresarios, y el equipo ha conseguido el apoyo de Desvela cáncer pediátrico, del corazón y de los niños v cáncer de Jacob.

La segunda propuesta ganadora fue de un equipo dirigido por Charles Chiu, MD, PhD, profesor asociado de medicina de laboratorio en la UCSF. Su objetivo es utilizar la secuenciación genética para diagnosticar a los pacientes que son hospitalizados con enfermedades infecciosas agudas, potencialmente peligrosas para la vida. El laboratorio de Chiu desarrollado una novela, potente esquema de secuenciación de ADN que puede detectar todos los patógenos – virus, bacterias, hongos y parásitos – con una sola prueba. La prueba se ha demostrado que el diagnóstico precoz de las infecciones y precisa en una serie de pacientes, y fue fundamental para salvar la vida de un niño de 14 años de edad, con encefalitis bacteriana.

El proyecto de demostración iniciativa financiada por ahora permitirá la validación de la prueba en tres centros médicos de la UC en pacientes con encefalitis, meningitis, sepsis o neumonía. Los datos genéticos de las pruebas se integrarán en los registros médicos de los pacientes, y una medicina de precisión en torno al reloj consultan equipo estará disponible para interpretar los resultados y guiar el tratamiento.

El equipo de Chiu incluye investigadores de la UCSF, UC Davis, UC Berkeley y UCLA, y de empresas privadas tales como Syapse, DNAnexus, Quest Diagnostics y Google Genómica. El equipo espera hacer la prueba a disposición de los hospitales de todo el estado y, finalmente, el país. La contribución del Estado para el trabajo está siendo aprovechado por las donaciones de la Sandler y el William F. Bowes, Jr., fundaciones.

“Las pruebas clínicas de rutina no logra identificar la causa de más de la mitad de los casos de meningitis y encefalitis en el hospital”, dijo Chiu, añadiendo que él consigue 10 a 20 consultas a la semana de los médicos y los pacientes que buscan urgentemente un diagnóstico. “Es por eso que estamos especialmente agradecidos a la Iniciativa de California para el Avance de Medicina de precisión para que nos proporciona la oportunidad de llevar la secuenciación de las enfermedades infecciosas en el ámbito de la atención aguda. Necesitamos estas herramientas para hacer una diferencia para nuestros pacientes más enfermos “.

La California Iniciativa para la Promoción de la Medicina de precisión, anunciado en abril, es un paso importante hacia permitir que los científicos del estado para estudiar cualquier enfermedad e incluso el propio sistema de salud, a partir de datos de todo el sistema de salud de la UC y otros centros médicos académicos y el cuidado de la salud proveedores a través de California. El objetivo es integrar los datos clínicos con los datos genómicos, ambientales, socioeconómicos, móviles y otros pacientes de lo que los científicos pueden determinar mecanismos de la enfermedad y desarrollar terapias precisas.

Universidad de California San Francisco acoge la iniciativa de dos años a través de la Universidad de California de la Salud con $ 3 millones en fondos de arranque en el estado; $ 2.4 millones de este, dividido en partes iguales entre las dos propuestas, está financiando los proyectos de demostración. La iniciativa pública-privada pretende aprovechar estos fondos con contribuciones de otros socios académicos e industriales.

La iniciativa también un inventario de los activos de la medicina de precisión públicas y privadas en el estado, y convocar a expertos en medicina, la tecnología, la privacidad, la bioética y la propiedad intelectual para ayudar a garantizar el intercambio seguro, justo y respetuoso de los datos y el conocimiento.

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